Des souris sourdes en raison d’une mutation génétique ont retrouvé l’audition à l’âge adulte grâce à une thérapie génique effectuée par des chercheurs français et américains. «La réussite de cette expérience nous permet désormais d’envisager des essais chez l’homme d’ici cinq ans», précise Saaïd Safieddine, chercheur du CNRS et l’un des principaux auteurs de l’étude au laboratoire Génétique et physiologie de l’audition à l’Institut Pasteur. «Ce résultat suscite un fabuleux espoir de thérapie, confirme Jean-Luc Puel, directeur de l’Institut des neurosciences de Montpellier, car pour la première fois une restauration quasi complète de l’audition a été obtenue chez des souris adultes atteintes de surdité profonde.»
Jusqu’à présent, les expériences de thérapie génique étaient faites peu après la naissance des souris dans l’espoir de favoriser le développement normal de l’appareil auditif, traitement qui n’était cependant pas transposable à l’homme dont l’oreille fonctionne déjà au cinquième mois de la grossesse. Avec cette nouvelle expérience, une thérapie génique de la surdité devient envisageable chez le bébé. «Avant cela, tempère néanmoins Saaïd Safieddine, de nombreux tests d’efficacité, d’innocuité et d’adaptation à l’homme vont devoir être faits chez l’animal, ce qui va prendre encore un peu de temps.»
Origine génétique
La surdité congénitale n’est pas rare et les chiffres sont mieux connus depuis la généralisation de son dépistage à la naissance en France en 2015. Près de trois enfants sur mille présentent une surdité profonde avérée avant l’âge de 3 ans et dès la naissance pour la moitié d’entre eux environ. Elle est d’origine génétique dans la moitié des cas, aucun antécédent familial n’étant alors connu dans plus d’un tiers des cas.
Les chercheurs ont ciblé la deuxième cause génétique d’une surdité profonde appelée DFNB9 qui correspond à des mutations dans le gène de l’otoferline découvertes en 1999 par Christine Petit et son équipe de l’Institut Pasteur. L’otoferline est une protéine connue pour son rôle dans la transmission du signal acoustique entre les cellules sensorielles et les neurones auditifs.
L’équipe a injecté dans l’oreille interne de souris atteintes de surdité profonde mimant la surdité DFNB9 le gène non muté de l’otoferline. Le traitement a été effectué à plusieurs étapes du développement: soit dix jours après la naissance quand le système auditif est encore en développement, soit à l’âge de 30 jours lorsqu’il est totalement formé. Trois semaines plus tard, toutes les souris traitées présentaient une audition quasi normale. «La surprise a été non seulement d’arriver à corriger à ce point une surdité profonde mais que le traitement soit encore efficace sur des oreilles d’adultes», souligne Saaïd Safieddine. De plus, il s’est révélé durable, l’audition n’ayant pas baissé trente semaines plus tard.
Des essais cliniques en perspective
Cette réussite ouvre aussi de nouvelles perspectives car la méthode de thérapie génique mise au point pourrait servir à corriger beaucoup d’autres gènes mutés de grande taille causant des surdités parmi les 115 déjà identifiés. Une demande de brevet a été déposée et un partenariat avec la société biopharmaceutique française Sensorion a été noué en vue des futurs essais cliniques. «De nombreuses sociétés étrangères cherchent déjà à se positionner sur ce secteur, souligne Saaïd Safieddine, car les enjeux économiques sont énormes si l’on considère le coût social engendré à tous les niveaux par les problèmes auditifs.»
Pour répondre à ce défi, les chercheurs français disposent de sérieux atouts. Il y a d’abord l’expérience pionnière accumulée à l’Institut Pasteur par l’équipe de Christine Petit dans l’étude génétique des surdités, mais aussi le riche environnement clinique fourni par les hôpitaux parisiens et le fait que la technique pour accéder à l’oreille interne soit déjà bien rodée avec la pose des implants cochléaires. Et dès octobre prochain, l’équipe de recherche de l’Institut Pasteur disposera de locaux flambant neufs dans le nouvel Institut de l’audition pour continuer ses travaux au plus près des patients.
Source : lefigaro.fr
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